ការព្យាបាលដោយ Mesenchymal Stem Cell (MSC)៖ FDA អនុម័ត Ryoncil 

Ryoncil ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) ដែលជាលក្ខខណ្ឌគំរាមកំហែងអាយុជីវិតដែលអាចបណ្តាលមកពីការប្តូរកោសិកាដើមឈាមដែលត្រូវបានអនុវត្តដើម្បីជំនួសកោសិកាដើមដែលមានជម្ងឺរបស់អ្នកទទួលនៅក្នុងប្រភេទមួយចំនួននៃជំងឺមហារីកឈាម។ ជំងឺឈាម ឬជំងឺប្រព័ន្ធការពាររាងកាយ។ នេះធ្វើឱ្យ Ryoncil ក្លាយជាការព្យាបាល MSC (Mesenchymal Stem Cell) ដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ជាលើកដំបូង។ Ryoncil មាន MSCs ដាច់ដោយឡែកពីខួរឆ្អឹងរបស់អ្នកបរិច្ចាគមនុស្សពេញវ័យដែលមានសុខភាពល្អ ដែលអាចបែងចែកទៅជាកោសិកាជាច្រើនប្រភេទផ្សេងទៀត។ ការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមនៃកោសិកា mesenchymal stromal (MSCs) ផ្តល់នូវអត្ថប្រយោជន៍នៃការរស់រានមានជីវិត។  

នៅថ្ងៃទី១៨ ខែធ្នូ ឆ្នាំ២០២៤ អង្គការ FDA ​​បានអនុម័ត Ryoncil (remestemcel-L-rknd) ដែលជាការព្យាបាលកោសិកាដើមមេសេនឈីម៉ាល (MSC) ដែលមានប្រភពមកពីខួរឆ្អឹង (អ្នកបរិច្ចាគ) សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺស្តេរ៉ូអ៊ីតដែលធន់នឹងស្តេរ៉ូអ៊ីត (SR-aGVHD) ចំពោះអ្នកជំងឺកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី ២ខែឡើងទៅ។ នេះធ្វើឱ្យ Ryoncil ក្លាយជាការព្យាបាល MSC (កោសិកាដើមមេសេនឈីម៉ាល) ដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA។

Ryoncil មាន MSCs ដាច់ដោយឡែកពីខួរឆ្អឹងរបស់អ្នកបរិច្ចាគមនុស្សពេញវ័យដែលមានសុខភាពល្អ ដែលអាចបែងចែកទៅជាកោសិកាជាច្រើនប្រភេទផ្សេងទៀត។  

Steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) គឺជាលក្ខខណ្ឌធ្ងន់ធ្ងរ និងគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត ដែលអាចមានផលវិបាកសុខភាពយ៉ាងទូលំទូលាយ រួមទាំងការខូចខាតដល់សរីរាង្គជាច្រើន កាត់បន្ថយគុណភាពជីវិត និងហានិភ័យនៃការស្លាប់នៅក្នុងអ្នករងផលប៉ះពាល់។ អ្នកជំងឺ។ នេះអាចកើតឡើងជាផលវិបាកនៃការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic (ឈាម) allogeneic (allo-HSCT) ។   

នៅក្នុង allo-HSCT អ្នកជំងឺទទួលបានកោសិកាដើម hematopoietic ពីអ្នកផ្តល់ជំនួយដែលមានសុខភាពល្អ ដើម្បីជំនួសកោសិកាដើមរបស់ពួកគេ និងបង្កើតកោសិកាឈាមថ្មី ដែលជានីតិវិធីមួយដែលតែងតែធ្វើឡើងជាផ្នែកនៃការព្យាបាលសម្រាប់ប្រភេទមួយចំនួននៃជំងឺមហារីកឈាម ជំងឺឈាម ឬជំងឺប្រព័ន្ធការពារ។ 

ការអនុម័តរបស់ Ryoncil បន្ទាប់ពីការវាយតម្លៃអំពីសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពរបស់វានៅក្នុងការសិក្សាពហុមជ្ឈមណ្ឌលមួយ ដែលមានអ្នកចូលរួមផ្នែកកុមារចំនួន 54 នាក់ជាមួយ SR-aGVHD ដែលបានទទួលការព្យាបាល allo-HSCT ។ អ្នកចូលរួមបានទទួលការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមចំនួនប្រាំបីនៃ Ryoncil ពីរដងក្នុងមួយសប្តាហ៍សម្រាប់រយៈពេល 28 សប្តាហ៍ជាប់ៗគ្នា។ ការវាយតម្លៃប្រសិទ្ធភាពត្រូវបានផ្អែកលើជាចម្បងលើអត្រា និងរយៈពេលនៃការឆ្លើយតបចំពោះការព្យាបាល XNUMX ថ្ងៃបន្ទាប់ពីការចាប់ផ្តើម Ryoncil ។ 

នៅក្នុងការសាកល្បងមួយផ្សេងទៀតសម្រាប់ SR-aGVHD បន្ទាប់ពី allo-HSCT វាត្រូវបានគេរកឃើញថាការរួមបញ្ចូលគ្នានៃ MSCs និង basiliximab (អង្គបដិប្រាណ monoclonal ដែលប្រើដើម្បីការពារការបដិសេធការប្តូរសរីរាង្គ) នាំទៅរកអត្រាការឆ្លើយតបពេញលេញ (CR) ប្រសើរជាង basiliximab តែម្នាក់ឯង។

វាត្រូវបានគេសង្កេតឃើញនៅក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដែល IV infusions នៃ mesenchymal stromal cells (MSCs) ផ្តល់នូវអត្ថប្រយោជន៍នៃការរស់រានមានជីវិត។ 

*** 

ឯកសារយោង:  

1. ការចេញផ្សាយព័ត៌មានរបស់ FDA - FDA អនុម័តការព្យាបាលដោយកោសិកា Mesenchymal Stromal ដំបូងដើម្បីព្យាបាលជំងឺ Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease ។ ផ្សាយថ្ងៃទី ១៨ ខែ ធ្នូ ឆ្នាំ ២០២៤។ អាចរកបាននៅ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al ។ កោសិកា stromal Mesenchymal បូកនឹង basiliximab ធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវការឆ្លើយតបនៃ steroid-refractory acute graft-vsus-host disease ជាការព្យាបាលតាមបន្ទាត់ទីពីរ៖ ពហុមជ្ឈមណ្ឌល ចៃដន្យ ការសាកល្បងគ្រប់គ្រង។ BMC Med 22, 85 (2024) ។ https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al ។ លទ្ធផលសុវត្ថិភាពរយៈពេលពីរឆ្នាំនៃកោសិកា mesenchymal stromal ដែលទទួលបានពីកោសិកា iPS នៅក្នុងជំងឺស្តេរ៉ូអ៊ីតដែលធន់ទ្រាំនឹងជំងឺពុករលួយស្រួចស្រាវ។ Nat Med 30, 1556–1558 (2024) ។ https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***