Qfitlia (Fitusiran)៖ ការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ siRNA បែបប្រលោមលោកសម្រាប់ជំងឺ Haemophilia  

Qfitlia (Fitusiran) ដែលជាការព្យាបាលថ្មីមួយដែលមានមូលដ្ឋានលើ siRNA សម្រាប់ជំងឺហេម៉ូហ្វីលី បានទទួលការអនុម័តពី FDA។ វា គឺជា ការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ RNA (siRNA) តូច មួយ ដែល ជ្រៀតជ្រែកជាមួយនឹងថ្នាំប្រឆាំងនឹងការកកឈាមធម្មជាតិដូចជា antithrombin (AT) និង tissue factor pathway inhibitor (TFPI)។ វាភ្ជាប់ទៅនឹង AT mRNA នៅក្នុងថ្លើម និងរារាំងការបកប្រែ AT ដោយហេតុនេះកាត់បន្ថយ antithrombin និង ធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវការបង្កើត thrombin។ វាត្រូវបានគ្រប់គ្រងជាការចាក់ក្រោមស្បែកដោយចាប់ផ្តើមរៀងរាល់ពីរខែម្តង។ កម្រិតថ្នាំ និងភាពញឹកញាប់នៃការចាក់ត្រូវបានកែតម្រូវដោយប្រើការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យដៃគូ Antithrombin INNOVANCE ដែលធានាសកម្មភាព antithrombin ក្នុងជួរគោលដៅ។ កម្រិតថ្នាំថេរមិនត្រូវបានអនុម័តទេ។ ការព្យាបាលថ្មីនេះមានសារៈសំខាន់សម្រាប់អ្នកជំងឺព្រោះវាត្រូវបានគ្រប់គ្រងតិចជាងជម្រើសដែលមានស្រាប់ផ្សេងទៀត។

Qfitlia (fitusiran) ត្រូវបានអនុម័តនៅសហរដ្ឋអាមេរិក (នៅថ្ងៃទី 28 ខែមីនា ឆ្នាំ 2025) សម្រាប់ការបង្ការជាប្រចាំដើម្បីការពារ ឬកាត់បន្ថយភាពញឹកញាប់នៃការហូរឈាមចំពោះមនុស្សពេញវ័យ និងកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 12 ឆ្នាំឡើងទៅដែលមានជំងឺ hemophilia A ឬ hemophilia B ដោយមានឬគ្មានកត្តា VIII ឬ IX inhibitors (បន្សាបអង្គបដិប្រាណ) ។ ការព្យាបាលថ្មីមានសារៈសំខាន់ព្រោះវាត្រូវបានគ្រប់គ្រងតិចជាងញឹកញាប់ (ចាប់ផ្តើមម្តងរៀងរាល់ពីរខែម្តង) ជាងជម្រើសដែលមានស្រាប់ផ្សេងទៀត។  

ការហូរឈាមក្នុងជំងឺហឺម៉ូហ្វីលៀ គឺបណ្តាលមកពីកត្តាកំណកឈាមមិនគ្រប់គ្រាន់។ Haemophilia A គឺបណ្តាលមកពីកង្វះកត្តាកំណកឈាមទី VIII (FVIII) ខណៈពេលដែល hemophilia B គឺដោយសារតែកម្រិតទាបនៃកត្តា IX (FIX) ។ កង្វះកត្តាមុខងារ XI គឺទទួលខុសត្រូវចំពោះជំងឺ hemophilia C. លក្ខខណ្ឌទាំងនេះត្រូវបានព្យាបាលដោយការបញ្ចូលកត្តាកំណកឈាមដែលបានរៀបចំដោយពាណិជ្ជកម្ម ឬផលិតផលដែលមិនមែនជាកត្តា ជាការជំនួសមុខងារនៃកត្តាដែលបាត់។  

Octocog alfa (Advate) ដែលជា 'វិស្វកម្មហ្សែនដោយប្រើបច្ចេកវិទ្យា DNA' កំណែនៃកត្តាកំណកទី VIII ត្រូវបានគេប្រើជាទូទៅសម្រាប់ការបង្ការក៏ដូចជាការព្យាបាលតាមតម្រូវការនៃ hemophilia A. សម្រាប់ hemophilia B, nonacog alfa (BeneFix) ដែល គឺជាកំណែវិស្វកម្មនៃកត្តាកំណកឈាម IX ត្រូវបានគេប្រើជាទូទៅ។   

ថ្នាំ Hympavzi (marstacimab-hncq) ត្រូវបានអនុម័តនៅសហរដ្ឋអាមេរិក (នៅថ្ងៃទី 11 ខែតុលា ឆ្នាំ 2024) និងនៅសហភាពអឺរ៉ុប (នៅថ្ងៃទី 19 ខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2024) ជាថ្នាំថ្មីសម្រាប់ការពារការហូរឈាមចំពោះបុគ្គលដែលមានជំងឺ hemophilia A ឬ hemophilia B. វាគឺជាអង់ទីករ monoclonal របស់មនុស្ស ដែលការពារ “ កត្តាឈាមដែលហៅថា កត្តាធម្មជាតិនៃការហូរឈាមកើតឡើង។ ថ្នាំទប់ស្កាត់ផ្លូវ” និងកាត់បន្ថយសកម្មភាពប្រឆាំងនឹងការកកឈាមរបស់វាដោយហេតុនេះបង្កើនបរិមាណ thrombin ។ នេះ​ជា​ការ​ព្យាបាល​ដំបូង​ដែល​មិន​មែន​ជា​កត្តា និង​ម្តង​ក្នុង​មួយ​សប្តាហ៍​សម្រាប់​ជំងឺ​ hemophilia B។ 

អង់ទីករ monoclonal មួយផ្សេងទៀត Concizumab (Alhemo) ត្រូវបានអនុម័តនៅសហរដ្ឋអាមេរិក (នៅថ្ងៃទី 20 ខែធ្នូ ឆ្នាំ 2024) និងនៅសហភាពអឺរ៉ុប (នៅថ្ងៃទី 16 ខែធ្នូ ឆ្នាំ 2024) សម្រាប់ការការពារការហូរឈាមចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ hemophilia A ជាមួយនឹងកត្តា VIII inhibitors ឬ hemophilia B ជាមួយនឹងកត្តា IX inhibitors ។ អ្នកជំងឺ hemophilia មួយចំនួននៅលើ "ថ្នាំកត្តាកំណកឈាម" សម្រាប់ការព្យាបាលស្ថានភាពនៃការហូរឈាមរបស់ពួកគេបង្កើតអង្គបដិប្រាណ (ប្រឆាំងនឹងថ្នាំកត្តាកំណកឈាម) ។ អង្គបដិប្រាណដែលបានបង្កើតឡើងរារាំងសកម្មភាពនៃ "ថ្នាំកត្តាកំណកឈាម" ធ្វើឱ្យពួកគេមិនសូវមានប្រសិទ្ធភាព។ Concizumab (Alhemo) ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងជារៀងរាល់ថ្ងៃជាការចាក់ subcutaneous គឺមានន័យថាដើម្បីព្យាបាលស្ថានភាពនេះដែលត្រូវបានព្យាបាលតាមបែបប្រពៃណីដោយការជំរុញភាពស៊ាំតាមរយៈការចាក់ប្រចាំថ្ងៃនៃកត្តាកំណកឈាម។ 

ខណៈពេលដែល mpavzi (marstacimab-hncq) និង Concizumab (Alhemo) គឺជាអង្គបដិប្រាណ monoclonal ការព្យាបាលថ្មី Qfitlia (fitusiran) គឺជាការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ RNA (siRNA) ដែលជ្រៀតជ្រែកជាមួយនឹងថ្នាំប្រឆាំងនឹងអុកស៊ីតកម្មធម្មជាតិដូចជា antithrombin (AT) និង កត្តារារាំងផ្លូវជាលិកា (TFPI) ។ វាភ្ជាប់ទៅនឹង AT mRNA នៅក្នុងថ្លើម និងរារាំងការបកប្រែ AT ដោយហេតុនេះកាត់បន្ថយ antithrombin និងធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវការបង្កើត thrombin ។  

Qfitlia (fitusiran) ត្រូវបានគ្រប់គ្រងជាការចាក់ subcutaneous ចាប់ផ្តើមម្តងរៀងរាល់ពីរខែម្តង។ 

កម្រិតថ្នាំ និងភាពញឹកញាប់នៃការចាក់ត្រូវបានកែតម្រូវដោយប្រើការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យដៃគូ INNOVANCE Antithrombin ដែលធានានូវសកម្មភាព antithrombin ក្នុងជួរគោលដៅ។ កម្រិតថ្នាំថេរមិនត្រូវបានអនុម័តទេ។ ទោះជាយ៉ាងនេះក្តី ការព្យាបាលថ្មីមានសារៈសំខាន់សម្រាប់អ្នកជំងឺ ដោយសារតែវាត្រូវបានគ្រប់គ្រងតិចជាងជម្រើសដែលមានស្រាប់ផ្សេងទៀត។ 

*** 

ឯកសារយោង:  

1. ការចេញផ្សាយព័ត៌មានរបស់ FDA - FDA អនុម័តការព្យាបាលថ្មីសម្រាប់ជំងឺ Hemophilia A ឬ B ដោយមានឬគ្មាន Factor Inhibitors ។ ផ្សាយថ្ងៃទី ២៨ ខែ មីនា ឆ្នាំ ២០២៥។ អាចរកបាននៅ  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

អត្ថបទពាក់ព័ន្ធ: 

• Concizumab (Alhemo) សម្រាប់ Hemophilia A ឬ B ជាមួយនឹងថ្នាំទប់ស្កាត់  (១៤ ធ្នូ ២០១៨) 

• Hympavzi (marstacimab): ការព្យាបាលថ្មីសម្រាប់ជំងឺ hemophilia (12 តុលា 2024)  

***